Vertex 公司的 Kalydeco 或将成为囊性纤维化市场上另一个重磅药物

摘要：Vertex 公司作为治疗囊胞性纤维症领域的先锋，其公司新开发的 Kalydeco 崭露头角。然而，Kalydeco 仅仅针对于 G551基因突变型患者，该种类型的囊性纤维化（CF）患者在美国市场中仅占4%左右。为了进一步扩大公司在该领域的市场，Vertex 公司开发了以 Kalydeco 和 lumacaftor 为主要成分的组合疗法--Orkambi，旨在治疗患者人数更多的 F508del 突变型患者。这种新型组合疗法一直备受市场期待。然而，1周前，公司的这一新药却受到了来自 FDA 不大不小的“质疑”。FDA 的工作人员表示 Ver-tex 公司现有的数据很难证明组合疗法中的 lumacaftor 对结果的改善有所帮助。此外，FDA 的审查人员还注意到 Orkambi 并未完全达到研究人员设计的次要研究终点。尽管这一质疑并未抵消市场对于 Orkambi 的良好预期，但是来自 FDA 的声音始终如一片阴云盘旋在 Vertex 头上。不过，时隔几天之后，Vertex 迎来了峰回路转。在 FDA 下属专家委员会新评审中，Orkambi 以12票赞成，1票反对的高通过率获得了专家们的支持。这也意味着公司在 Orkambi 的商业化进程中又扫清了一个障碍。根据以往经验，尽管专家委员会的投票结果对 FDA 的审核不具有约束力，但一般 FDA 都会与该结果保持一致。目前，Orkambi 的审批已经进入后阶段，FDA 预计将于7月5日前作出后决定。Orkambi 主要是针对因 CFTR 基因发生 F508del 突变而患上囊胞性纤维症的患者，在美国大约有8500例患者属于这一群体，这也是囊性纤维化患者群体中比例大的基因突变型。而 Vertex 公司2012年获准上市的畅销药 Kalydeco 的目标患者群体人数仅为2000人左右。不过，值得注意的是，此次的专家审核仍然没有解决 FDA 对Vertex 公司提出的质疑--lumacaftor 是否在治疗中起到明显作用。