期刊简介
本刊贯彻理论与实践相结合、普及与提高相结合、中西医药相结合的办刊原则，交流临床用药的理论、实验和临床成果，弘扬中、西医、药文化，提高医、药学术氛围，促进临床医药学的发展，保障人民群众身体健康。读者对象为各级各类医疗机构的临床医师和药师，以及从事医药学教学、研究、生产的工作者。
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首页>临床合理用药杂志
- 杂志名称：临床合理用药杂志
- 主管单位：河北省科学技术协会
- 主办单位：河北省科学技术协会
- 国际刊号：1674-3296
- 国内刊号：13-1389/R
- 出版周期：
期刊荣誉：期刊收录：
FDA：批准 Strensiq 作为首款获得批准治疗药物用于 HPP 患者
关键词：治疗药物, 磷酸酯酶, 危及生命, 代谢疾病, 资格, 幼儿期, 围产期, 婴儿, 人体系统, 美国, 患者, 互动沟通, 骨骼畸形, 遗传性, 申请者, 进展性, 骨软化, 孤儿药, 佝偻病, 并发症
摘要：10月23日，美国 FDA 批准 Strensiq（Asfotase Alfa）作为首款获得批准的治疗药物用于围产期、婴儿及幼儿期发作的低磷酸酯酶症（HPP）。低磷酸酯酶症是一种罕见的、遗传性、进展性代谢疾病，该病患者的多个人体系统会经历灾难性的影响，导致严重残疾及危及生命的并发症。该疾病的特征是有缺陷的骨骼矿物化，这可导致佝偻病及导致骨骼畸形的骨软化。Strensiq 获得了突破性治疗药物资格，因为它是首款、也是唯一一款用于围产期、婴儿及幼儿期发作的低磷酸酯酶症治疗的药物。突破性治疗药物项目鼓励 FDA 与申请者一起合作，通过及时建议与互动沟通，帮助快速推进用于严重或危及生命疾病重要新药的开发与审评。除了突破性治疗药物资格，FDA 还授予 Strensiq 孤儿药资格，因为这款药物在美国治疗患者人数不超过20万的疾病。
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