期刊简介
本刊贯彻理论与实践相结合、普及与提高相结合、中西医药相结合的办刊原则，交流临床用药的理论、实验和临床成果，弘扬中、西医、药文化，提高医、药学术氛围，促进临床医药学的发展，保障人民群众身体健康。读者对象为各级各类医疗机构的临床医师和药师，以及从事医药学教学、研究、生产的工作者。
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首页>临床合理用药杂志
- 杂志名称：临床合理用药杂志
- 主管单位：河北省科学技术协会
- 主办单位：河北省科学技术协会
- 国际刊号：1674-3296
- 国内刊号：13-1389/R
- 出版周期：
期刊荣誉：期刊收录：
Vertex在研药物VX-661在临床试验中可显著改善肺功能
关键词：药物, 临床试验, 囊性纤维化, 合并用药, 基因突变, 男性患者, 试验数据, 肺功能改善, 遗传性疾病, 资本市场, 用药治疗, 制药, 消化系统, 数据比较, 试验结果, 两种形式, 调节因子, 加拿大, 分析师, 变革性
摘要：5月1日，Vertex制药宣布，该公司囊性纤维化症药物Kalydeco与一款试验药物的合并用药在一项中期试验中显示能够改善肺功能。该临床试验发现，以 Kalydeco和试验药物 VX-661合并用药28d，可以使两种特定基因突变男性患者的肺功能改善4.6%。如果终能够获批，VX-661将成为Vertex制药第二款以囊性纤维化症为靶点的药物，囊性纤维化症由囊性纤维化跨膜调节因子（ CFTR）蛋白缺陷或缺失引起，是一种罕见的遗传性疾病，能够损伤肺及消化系统。Kalydeco适用于某种CFTR突变患者。VX-661正在Ⅱ期临床试验中测试与Kalydeco合并用药治疗不同基因突变的患者。加拿大皇家资本市场分析师Michael Yee称：“试验数据比较理想，今年夏天晚些时候还要发布非常重要的Ⅲ期试验数据。该临床试验将回答Vertex的合并用药对目前以Ka-lydeco不能治疗的两种形式基因突变的患者是否有效的问题，这类患者人数在美国大约占到3万囊胞性纤维症患者中的一半。积极的试验结果对囊胞性纤维症群体将具有变革性的作用。”
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